Präzisionswerkzeug für Erbgut-Veränderungen entwickelt

DNA-Doppelhelix (3D-Render)
DNA-Doppelhelix: Mit CRISPR-Cas9 Gene an- und ausschalten. (Foto: © Giovanni Cancemi/fotolia.com)

Der mit 50.000 Euro dotierte Meyenburg-Preis 2016 geht an die Mikrobiologin Emmanuelle Charpentier vom Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin. Sie erhält die Auszeichnung für ihre bahnbrechenden Arbeiten zur Entwicklung einer programmierbaren „Genschere“. Mit diesem Präzisionswerkzeug können Gene präzise bearbeitet werden. Der Meyenburg-Preis wurde ihr jetzt im Rahmen eines Symposiums im Deutschen Krebsforschungszentrum verliehen.

CRISPR-Cas9 ist eine Genschere, die sich auf jede beliebige DNA-Sequenz programmieren lässt, diese Zielsequenz auf dem Erbgutstrang auch tatsächlich findet und präzise zerschneidet. Emmanuelle Charpentier hat als Erste erkannt, dass das CRISPR-Cas9-System des Bakteriums Streptococcus pyogenes diese unglaublichen Eigenschaften aufweist. Gemeinsam mit Jennifer Doudna von der University of California in Berkeley hat Charpentier damit ein neues Präzisionswerkzeug für Veränderungen des Erbguts entdeckt.

„Es ist die besondere Leistung von Emmanuelle Charpentier, dieses Potential zu erkennen und seine weitreichenden Anwendungen aufzuzeigen. Die Veröffentlichung von CRISPR-Cas9 liegt erst vier Jahre zurück, doch die Technik ist längst zu einem der meistgenutzten Werkzeuge in der molekularbiologischen Forschung avanciert“, sagt Christof von Kalle, Vorstandsmitglied der Meyenburg-Stiftung. „Charpentiers Entdeckung ist für die Lebenswissenschaften ähnlich bedeutend wie die Erfindung des Sequenzierens oder der PCR.“

Etabliertes Verfahren

Verglichen mit den bereits bekannten Methoden, die DNA sequenzspezifisch zu schneiden, ist CRISPR-Cas9 einfach und schnell anzuwenden, so dass sich das Verfahren in allen lebenswissenschaftlichen Laboren rasch durchgesetzt hat. So ist das noch vor Jahren äußerst aufwändige Bearbeiten des Erbguts inzwischen zu einem Routineverfahren geworden.

Die Anwendungsmöglichkeiten sind enorm: Mit CRISPR-Cas9 können Wissenschaftler Gene an- und ausschalten, verändern oder austauschen. Grundlagenforscher setzen die Technik ein, um zu untersuchen, wie sich einzelne genetische Veränderungen auf die Entstehung von Krankheiten oder auf die Entwicklung eines Organismus auswirken. Forscher haben bereits Wege ersonnen, mit Hilfe von CRISPR-Cas9 krankheitsübertragende Stechmücken auszurotten oder Nutzpflanzen mit besonderen Eigenschaften auszustatten. Bei Mäusen ließen sich mit der CRISPR-Technologie bereits verschiedene krankheitsauslösende Genmutationen korrigieren. In ersten klinischen Studien, die derzeit in China und in den USA starten, prüfen Ärzte, ob sich mithilfe von CRISPR-Cas9 veränderte Immunzellen in der Krebstherapie bewähren.

Wissenschaftlerin Emmanuelle Charpentier
Wissenschaftlerin Emmanuelle Charpentier (Foto: © dkfz)

Molekularer Fingerabdruck

CRISPR-Cas9 ist ein Bestandteil des Abwehrsystems von Bakterien, die sich damit gegen Virusinfektionen wehren. Dazu bauen sie kurze Stücke der Virus-DNA in ihr Erbgut ein, quasi als molekularen Fingerabdruck des Feindes. Bei erneuter Infektion mit dem gleichen Virus identifiziert das Bakterium den Eindringling anhand des gespeicherten Fingerabdrucks und zerschneidet das Viruserbgut an genau dieser Stelle.

Emmanuelle Charpentier beschrieb bereits 2011 die beiden Komponenten des CRISPR-Cas9 Systems im Bakterium Streptococcus pyogenes und zeigte, dass das System wie ein Präzisionsskalpell arbeitet. Programmiert und dirigiert wird die Genschere von einem RNA-Molekül. Zu Charpentiers und Doudnas Leistungen gehört auch, dass sie die Genschere einfacher und bedienungsfreundlicher gemacht haben.

Die 47-jährige Biologin Emmanuelle Charpentier studierte Mikrobiologie, Genetik und Biochemie in Paris und promovierte am dortigen Institut Pasteur. Nach Stationen in New York und Memphis wechselte Charpentier 2002 an die Universität Wien und von dort 2009 an die Universität Umeå in Schweden, wo sie noch immer Gastprofessorin ist.

Renommierte Forscherin

Charpentier kam 2013 im Rahmen einer Humboldt Professur nach Deutschland. Sie leitete zunächst eine Forschungsabteilung am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung in Braunschweig und war Professorin an der medizinischen Hochschule Hannover. Seit Oktober 2015 ist sie Direktorin am Max-Planck-Institut für Infektionsforschung in Berlin. Charpentier ist mit weit mehr als zwei Dutzend Preisen ausgezeichnet worden. Sie erhielt unter anderem den mit drei Millionen Dollar dotierten Breakthrough Prize in Life Sciences und den Leibniz-Preis der Deutschen Forschungsgemeinschaft. 2014 hat sie die Firma CRISPR Therapeutics mitbegründet, 2013 die Firma ERS Genomics.

Info: Meyenburg-Preis
Die Meyenburg-Stiftung unter dem Dach des Deutschen Krebsforschungszentrums vergibt die Auszeichnung seit 1981. Die Auszeichnung wird jährlich für herausragende Leistungen auf dem Gebiet der Krebsforschung vergeben. Sie gehört zu den am höchsten dotierten Wissenschaftspreisen in Deutschland. Zahlreiche Meyenburg-Preisträger sind auch Träger des Nobelpreises, darunter Andrew Fire, (Medizin-Nobelpreis 2006), Elizabeth Blackburn (Medizin-Nobelpreis 2009), Shinya Yamanaka (Medizin-Nobelpreis 2011 und Stefan Hell, Chemie-Nobelpreis 2014.